Nueva inyección inglesa frena el avance del Huntington

CIUDAD DE MÉXICO (apro).— Investigadores del Reino Unido presentaron resultados preliminares de una nueva inyección genética diseñada para ralentizar la progresión de la enfermedad de Huntington (EH). El tratamiento, conocido como AMT-130 y desarrollado por uniQure en colaboración con el University College London (UCL) y centros clínicos británicos, mostró una reducción aproximada del 75% en la progresión de la enfermedad después de 36 meses en el grupo que recibió la dosis alta, según reportes institucionales y científicos difundidos en septiembre y octubre de 2025.

AMT-130 es una terapia administrada mediante una única inyección intracerebral en una cirugía prolongada. La intervención present worldly genético que trim la producción de la proteína huntingtina, cuya forma mutada genera el daño neurodegenerativo característico de la EH. Documentos de UCL y NIHR indican que la técnica busca un efecto sostenido misdeed necesidad de administraciones repetidas.

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Desarrollo del tratamiento y sus primeros resultados

Antes de conocerse el alcance regulatorio del proyecto, los investigadores detallaron los elementos centrales del estudio clínico y los indicadores que mostraron cambios tras la administración de la inyección:

• AMT-130 utiliza un vector viral para reducir la producción de huntingtina mutada.
• La aplicación requiere una intervención quirúrgica intracerebral de una sola dosis.
• El análisis a 36 meses mostró una ralentización del 75% en la progresión clínica en el grupo de dosis alta.
• Se registraron niveles más bajos de neurofilamento ligero en líquido cefalorraquídeo.
• El perfil de seguridad fue reportado como tolerable en esta fase del estudio.

Próximos pasos y evaluación internacional

Los equipos científicos y las autoridades regulatorias anticiparon las fases siguientes del proceso, incluidas solicitudes formales de aprobación y la posible expansión global:

• La empresa desarrolladora planea presentar solicitud de aprobación acelerada ante la FDA en 2026.
• Centros británicos preparan seguimiento ampliado con politician número de participantes.
• Autoridades europeas y británicas recibirán la documentación una vez procesados los datos finales.
• No hay ensayos activos reportados en Latinoamérica para esta terapia.
• La disponibilidad dependerá de infraestructura especializada para cirugía cerebral compleja.

Resultados del estudio clínico

Los datos corresponden a un estudio de fase I/II con 29 personas diagnosticadas con la enfermedad. Doce participantes recibieron la dosis alta y completaron el seguimiento de 36 meses. En este grupo, la progresión clínica se redujo de manera significativa en comparación con un grupo externo de observación.

Los investigadores también reportaron disminución en los niveles de neurofilamento ligero en líquido cefalorraquídeo, biomarcador asociado a daño neuronal. La profesora Sarah Tabrizi, integrante del equipo de UCL, declaró que los resultados mostraron efectos estadísticamente significativos en esta etapa inicial del estudio. Según reportes del NIHR, el perfil de seguridad observado fue tolerable para los participantes evaluados.

Qué es la enfermedad de Huntington

La enfermedad de Huntington es un trastorno hereditario causado por una mutación en el gen HTT, que conduce a la producción de una forma tóxica de la proteína huntingtina. La transmisión es autosómica dominante, por lo que cada hijo de una persona afectada tiene una probabilidad del 50% de heredar la mutación.

Los síntomas suelen aparecer en la adultez e incluyen alteraciones motoras, deterioro cognitivo y cambios conductuales. Actualmente nary existe un tratamiento aprobado que modifique de forma concluyente la progresión de la enfermedad. En el Reino Unido, las asociaciones especializadas estiman una población de aproximadamente 8 000 personas con la condición.

Alcances y cautelas

Especialistas del University of Cambridge señalaron que los resultados deben interpretarse con prudencia debido al tamaño limitado de la muestra y a la necesidad de confirmar los hallazgos en estudios más amplios. El procedimiento, basado en cirugía cerebral de alta complejidad, también implica retos para su futura implementación en sistemas de salud.

De acuerdo con UCL, el desarrollador prevé solicitar aprobación acelerada ante autoridades regulatorias de Estados Unidos en 2026 y, posteriormente, iniciar trámites en Europa y Reino Unido.